10月15日,一款全球同步研发、同步申报,并率先在中国获批的全新靶点创新药奥普雷顿片正式开启全球供货。供货首日,首都医科大学附属北京友谊医院开出全球首日处方,标志着这一靶向食欲素通路的创新疗法正式进入临床应用,为1型发作性睡病患者提供了新的治疗选择。
在此次首批用药患者中,35岁的王先生长期受到日间过度思睡、猝倒以及夜间睡眠问题的困扰,症状贯穿日间与夜间,疾病负担涉及多个方面,日常功能和生活质量均面临显著挑战。
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病,我国现有患者人数约为70万,其中1型发作性睡病约占75%-80%,其核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失,导致睡眠-觉醒状态不稳定,并带来贯穿24小时的疾病负担:日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒,夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状。
北京友谊医院神经内科主任医师脱厚珍介绍,发作性睡病起病年龄多集中于儿童青少年及青年时期,当出现持续或反复发作的、难以控制的日间过度思睡,尤其是在大笑、兴奋等情绪诱发下出现突发性肌张力下降、肢体无力甚至跌倒等表现时,应高度警惕发作性睡病的可能,及时前往专业睡眠医学中心就诊。
此次首方患者王先生在大学期间便已出现相关症状,此后曾辗转多家医院、尝试多种治疗方式,直至35岁才最终明确诊断,从症状出现到确诊历时10余年。(工人日报客户端记者 姬薇)





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