12月19日,默沙东宣布在《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案》等政策支持下,中国医学科学院阜外医院获批临时进口创新药物sotatercept。
该创新药物是全球首个且目前唯一用于治疗动脉型肺动脉高压的激活素信号传导抑制剂,曾获得美国突破性疗法认定、孤儿药资格认定,以及欧盟优先药品资格认定、孤儿药资格认定,并先后于2024年3月、2024年8月获得美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局批准。
动脉型肺动脉高压是一种多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病,其特征是由于肺动脉重构导致肺动脉狭窄,最终引起肺动脉压力增加,肺血管阻力升高,最终引起肺小动脉的收缩和肺循环中的血压升高。若得不到及时有效的治疗,最终会发展为右心衰竭甚至危及生命。
中国医学科学院阜外医院心内科呼吸与肺血管疾病诊治中心主任柳志红教授表示:“研究显示,2010至2019的十年间动脉型肺动脉高压患者的1年及3年生存率均未见显著提升,新诊断患者5年死亡率仍高达40%,患者亟需创新治疗改善生活质量及预后。”(工人日报客户端记者 姬薇)





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