全国两会前夕，全国政协委员、北京大学第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁一直在工作一线奔走。她持续多年为罕见病防治问题鼓与呼，包括罕见病诊断、药品研发、药品可及性和扩大医疗保障覆盖面等。

丁洁和诸多跨学科的专家们一起，每年针对罕见病防治问题开展相关调研、座谈等活动，力求为罕见病患者及其家庭寻找更多“定心丸”。“去年的这项调研，值得一提。”丁洁告诉记者，她与全国罕见病领域的医学、药学、统计学、卫生经济学等60余位专家共同完成了“中国第一批罕见病目录罕见病诊疗费用调研课题”。

这项调研是基于中国《第一批罕见病目录》中的121种罕见病诊断和治疗的费用开展的。在收集几万个诊疗费用数据，经过反复筛选、推算、分析后，得出“定量定性理论费用”等参考依据，并向政府提出了意见和建议。“该调研课题的成果对罕见病防治工作具有一定的奠基性作用，相信一定会推进我国医疗卫生事业发展。”丁洁说。

丁洁每年两会都会提出罕见病防治方面的建议和提案。“有关部门都会一一回复和反馈。特别是国家医保局、银保监会等部门，还专门召开座谈会、研讨会，为进一步推进解决问题拓展更多可能性，这让我们看到问题逐步解决的希望。”丁洁说。

“一切为了患者，需要医生在诊疗环节发力，也需要新药的研发和保障更给力，还需要相关药企保持创新动力和积极性。”丁洁认为，在国家集中带量采购等机制下，老百姓用得上、用得起好药是必然趋势，未来还应在新药研发、 投入、临床试验、市场培育等诸多环节给予更多关注和关怀，鼓励药品研发的积极性，并加强向成果的转化，最终造福患者和社会。