国内首个治疗BH4缺乏症药物将上市
《工人日报》(2010年12月26日 004版)
本报讯 近日,国内首个治疗四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症药物科望获得国家食品药品监督管理局批准,将于2011年第2季度在中国上市,将结束我国BH4缺乏症患儿无药可医的状况,为他们带来像正常人一样健康生活的希望。
BH4缺乏症是一种常染色体遗传性疾病,是迄今得以确认的5000-6000种人类的罕见病之一,BH4缺乏症主要会对人的神经系统造成损害。科望获得我国SFDA批准的消息,让广大医务工作者都感到非常欣喜,它将改变目前对BH4缺乏症束手无策的状况,为患儿和他们的父母带来希望。
目前国内开展BH4缺乏症的鉴别诊断及治疗的医院主要有:上海新华医院、中日友好医院、北京大学第一医院、济南妇幼保健院、浙江大学儿童医院、广州妇幼保健院、山西儿童医院和西安儿童医院等。(方君)



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