一份“孤儿药”建议与1680万患者

　　“你听说过孤儿药吗？”泰州市委常委、医药高新区党工委书记陆春云代表提出的问题，让不少人迷惑。孤儿药，对应的是罕见病，指那些发病率极低的重大疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。由于罕见病患病人群少，药品市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注，因此被称为“孤儿药”。

　　陆春云代表介绍，目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，基本依赖国外进口，结果造成很多患者只能选择昂贵的进口药或无药可用。

　　像陆春云代表一样，不少来自医疗医药领域的代表委员注意到，3月7日是国际罕见病日，他们选择在这个契机，呼吁建立罕见病医疗和社会保障相关制度。

　　四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新代表提交了关于加快罕见病立法的相关建议，去年他也提交了类似建议。我国罕见病患者超过1680万人，但对罕见病尚未立法，也没有官方的认定标准，这严重制约了“孤儿药”的研发和罕见病患者的治疗。以“注射用伊米苷酶”(又名思而赞)为例，它是国内唯一能有效治疗戈谢病的药物，售价约2.3万元/瓶，患者每月至少需花费20万元，仅此一项开销一年就高达200万元。

　　陆春云代表介绍，目前，由于我国新药申报主要集中在大病种上，国内“孤儿药”仿制的审评审批周期长，大样本临床试验难度高，部分老品种原适应症使用量越来越少，企业生产无利可图，限制了国内孤儿药市场的发展。

　　陆春云建议，应对“孤儿药”进行相关立法，明确其定义，推动防治救助，制定相应鼓励政策和优惠措施，鼓励医药企业和科研机构针对此类疾病的药物研究和开发，并为药品引进、生产、销售等环节提供支持。

　　同时，可将罕见病和“孤儿药”逐步、有计划地纳入医保目录，扩大医保范围，从而降低患者的经济负担，提高“孤儿药”的可及性。通过大力推广多方支付模式，药企、政府、罕见病患者家庭、社会慈善等多方承担筹资，来缓解“孤儿药”用不起的难题。