新版广谱抗癌药“治愈率高达75%”？

　　已有中国患者赴美试药，美国专家详解FDA新批靶向药

　　癌症高发，关于癌症治疗的药物也引来高度关注。近日，一篇《重大突破！昨日美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%！》的文章在朋友圈刷屏。内文中提及的全球首个“广谱抗癌靶向药”Larotrectinib顿时万众瞩目。多家科普平台辟谣“治愈率”只是“缓解率”之误。美国临床肿瘤协会(ASCO)临床实践指南委员会前主席Dr.Azzoli表示，虽然这是一个非常神奇的药物，但没有一种靶向药可以治疗所有癌症。记者了解到，已有中国患者在一年多前即通过赴美参加临床试验用上该药物，目前已经出现耐药，正参与该药二代药物的临床试验。

　　刷屏的“广谱抗癌药”

　　根据国家癌症中心最新发布的数据，目前我国每年新发恶性肿瘤病例约429万，肿瘤成为危害中国人民健康的第一杀手。王灿(化名)是这429万分之一，因为结直肠癌转移到肝部，不愿意化疗的他正四处寻找最新的肿瘤疗法。

　　11月27日，美国食品和药物管理局(FDA)批准首个口服TRK抑制剂Larotrectinib(商品名为Vitrakvi)的消息在朋友圈刷屏，“治愈率高达75%”的字眼令他眼前一亮。但仔细查询之后，他很快看到更多的辟谣文章：75%是缓解率，而不是治愈率；所谓的“广谱“也只针对特定的基因突变癌症人群。

　　Larotrectinib是拜耳公司和Loxo Oncology公司共同合作开发的药物。根据拜耳提供的新闻资料显示，这一药物获批用于“治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者”。

　　据介绍，NTRK基因融合属于染色体改变，其结果会产生构象激活的异常TRK融合蛋白，其作用为肿瘤驱动因子，在肿瘤细胞系中可促进肿瘤细胞的增殖和存活。Larotrectinib是一种具有中枢神经系统活性的TRK抑制剂，可专门抑制这些蛋白。TRK融合被发现存在于成人和儿童的许多类型的肿瘤中。在支持此次获批的临床试验中，Larotrectinib在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤。

　　“NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子，FDA批准Larotrectinib对于此类肿瘤的治疗是一个重要的里程碑。我曾经亲自见证Larotrectinib的治疗，它是专门为这种致癌驱动基因而量身定制的，而与患者的年龄和肿瘤类型无关。” Sloan kettering癌症中心早期药物开发服务主任，Larotrectinib一项临床试验的全球研究负责人David Hyman博士介绍，“现在，我们有了首个已获批的针对这种基因改变的且与肿瘤类型无关的治疗药物。”