过去几年中，生物制药行业蓬勃发展，这在很大程度上得益于各国药品监管部门日益合作和灵活的监管制度。每年看各家监管“守门人”放行了多少新药进入市场，成为药企和投资人下一步行动的指南。

　　2019年延续了近年来的趋势，各国监管机构对创新药物依旧给出了积极的信号，更多创新药品得以上市。不仅在肿瘤领域，在罕见病以及更多元的疾病领域，包括生物类似药，也频频获批上市。

　　美国当地时间2020年1月6日，全球监管机构的风向标美国食药监总局(FDA)药物评估和研究中心(CDER)发布了一年一度的新药审批报告，并分析了创新对于监管和药物的重要性。

　　2019年，CDER批准了48种新药，包括小分子药物和生物制剂，“新药通常是创新产品，可满足以前未满足的医疗需求，或者在其他方面显著推进患者治疗。新药中的一种或多种活性成分从未在美国获得批准。”

　　中国在数量上比肩美国，有赶超之势。从2017年开始，中国国家药品监督管理局(NMPA，前CFDA)做出了更加积极的尝试，加速审评审批，带动国内创新药企发展以及传统药企的创新投入和转型。

　　截至2019年12月31日，据21世纪经济报道不完全统计，NMPA共批准超过50种新药上市，其中国产新药十余个，占比超过20%：本土创新企业正在成为我国生物制药领域的新生力量。

　　2020年1月1日，国家药监局官网发布党组书记李利、局长焦红的新年致辞，“一年来，药品监管改革红利持续释放。审评审批流程进一步优化，10个1类新药、16个临床急需境外新药、19个创新医疗器械获批上市、10个优先审评医疗器械成功上市。”

　　回看21世纪第二个十年，各国监管机构在新药上采取的立场，对于引领药企研发方向、树立投资者对生物制药领域的信心起着重要作用。

　　“疾病”多元化

　　2018年是近20年来中美两国新药获批上市数量最多的一年。2018年FDA批准了59个新药上市，创下历史新高；2019年FDA没有超越这一数字，以48个新药结尾，是十年来第二高的数字。

　　在21世纪的第2个十年中，从2010年到2018年，CDER平均每年批准约37种新药。

　　创新是关键词。在2018年度报告中，FDA将其工作定义为“创新、效率和新进展的一年”，2019年的总结则是“通过创新促进健康”。CDER认为在2019年批准的48种新药中，有20种(占42%)是一流的，这些药物通常具有不同于现有疗法的作用机理。

　　药物评估与研究中心主任Janet Woodcock在致辞中指出，此处的创新不止药物的“新”，还包括批准方法上的创新，“提高效率并加快申请审查和批准的关键监管工具”。另外，新药获批还包含许多已有药物的扩展人群，比如儿童适应症。

　　今年的特点之一是强调了不同疾病药物的获批。虽说抗癌药可能是大众最关注的领域，但CDER并没有将其作为第一论述的部分。

　　首当其冲的是罕见病药物。2018年FDA批准的59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物，影响人数在20万或更少的“孤儿”疾病上，创下历史记录。

　　2019年，48种新药中有21种(占44%)被批准用于治疗罕见疾病。CDER列出了多种罕见病药物的获批，包括囊性纤维化；Scenesse植入物可增加因红血球性原卟啉症而引起的光毒性反应(对日光敏感)患者的无痛暴露，这是一种罕见的病症；Turalio胶囊，适用于某些患有腱鞘巨细胞瘤的成年患者，这种罕见病涉及关节区域周围的非癌性肿瘤。其余还包括首例治疗视神经脊髓炎频谱疾病的方法，治疗镰状细胞病患者的新药，以及一种可以减缓系统性硬化症相关性间质性肺病患者的肺功能下降速度的新型疗法等。

　　在这些拗口的疾病和药物名称背后，是研发、监管和商业公司对于小众疾病人群的愈发重视。

　　除此之外，在神经和精神疾病，传染病，心脏、肺、循环系统和内分泌疾病，自身免疫性疾病，妇女和男子的特定健康问题以及癌症和血液疾病，也均有新药上市。

　　CDER还特别提及了2019年获批的生物类似药，“生物产品非常复杂，通常用于治疗患有严重威胁生命的疾病的患者。FDA批准生物类似药旨在创造竞争，增加患者使用率并可能降低重要疗法的成本。”

　　2019年，CDER批准了十种新的生物仿制药，涉及Humira、Rituxan、Enbrel、Herceptin、Avastin、Remicade和Neulasta等原研药。包括治疗克罗恩病的英夫利昔单抗的第四种生物类似药Avsola，此前三个分别为Inflectra、Ixifi和Renflexis。类风湿性关节炎依那西普的第二个类似药 Eticovo。此外还有阿达木单抗的第四和第五种生物类似药。赫赛汀的第三、第四和第五种生物类似物，用于治疗患有HER2突变的乳腺癌或转移性胃癌的患者。